作为我国首个基因治疗方面的原创性抗病毒新技术 ， 从细胞水平研究到动物水平研究 ， 再到捐献者角膜研究 ， 都实现了步骤完备、论证可靠的临床前研究 。 HELP技术以mRNA的形式完成CRISPR/Cas9的工具递送 ， 使得基因编辑酶Cas9在体内的停留时间很短 ， 可最大限度地降低脱靶风险、减少免疫反应 。
文章插图
图说：蔡宇伽教授（右）和洪佳旭
从患者的实际需求出发
让基础研究和临床医学的发展实现碰撞
一位研究人员 ， 一位临床医师 ， 两人是如何碰撞出合作的火花的？追溯合作的缘分起点 ， 是2019年一场学术论坛上的一次交流 。 深耕基因编辑领域数年的二人互取优势 ， 考虑到眼部器官的相对独立性、病毒性角膜炎的无法治愈性和疾病与技术的适配性 ， 研究团队将合作聚焦于此 。 长期以来 ， 眼耳鼻喉科医院眼科临床诊疗方面居于国内领先水平 ， 丰富的临床资源为此次合作的顺利开展奠定了重要基础 。
目前 ， 在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理委员会的论证及许可下 ， 洪佳旭团队正在主持开展基于本项技术的初期可控的临床应用研究 。 未来或将应用拓展至其他遗传性眼科疾病的治疗上 。
“作为全国知名的三级甲等眼耳鼻喉专科医院 ， 我们医院70%的患者来自沪外的全国各地 ， 包括长三角地区的疑难杂症的占比高 ， 因此 ， 十四五期间更要坚持科研创新 ， 更好地服务患者 ， 服务亚洲医学中心城市建设 。 ”眼耳鼻喉科医院院长周行涛表示 。 而研究团队也表示 ， 病毒感染与人类健康息息相关 。 目前 ， 很多病毒感染没有药 ， 或没有疫苗 。 HELP技术在不远的将来 ， 或许也可以用以探索治疗更多难以对付的由病毒感染引起的疾病 。
【基因治疗“从0到1”实现创新突破 病毒性角膜炎有望通过HELP疗法得到根治】新民晚报采访人员 左妍

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