『生物技术』最“火爆”研发管线新鲜出炉！恒瑞、吉利德、诺华、斯微生物...( 二 ) |药品|辉瑞|肿瘤|

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数据来源：CytoDyn官网
此前有1款由国内企业开发的CCR5靶点新药，复旦张江控股子公司上海靶点药药物有限公司开发的尼非韦罗（nifeviroc）。该药于2007年获得临床批件，但是后续无公开信息批露。
Janus激酶(JAK)抑制剂由Incyte和诺华（Novartis）联合开发的Jakafi（ruxolitinib,鲁索替尼），计划在COVID-19患者中开展一项三期临床试验。 Jakafi是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。适用于经骨髓纤维化疗法耐药或治疗无效,或不适合骨髓移植治疗骨髓纤维化患者。日前，诺华公布了Jakafi治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）患者的数据，结果显示优于现有最佳疗法。
JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是转导细胞因子（如干扰素）介导的信号。与其相关的还有酪氨酸激酶相关受体、转录因子STAT ，他们构成了JAK-STAT信号通路。这条信号通路参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。
已经上市的JAK抑制剂除了Jakafi ，还有Incyte和礼来公司（Eli Lilly ）共同开发的巴瑞克替尼（Baricitinib），常用于成年人治疗中度至重度活动性类风湿关节炎；辉瑞研发的Tofacitinib（枸橼酸托法替尼），该药用于治疗成人患者的对甲氨喋呤应答不充分或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎；安斯泰来（Astellas）研发的用于治疗常规疗法效果不明显的类风湿性关节炎Peficitinib 。
全球开发JAK抑制剂的企业主要是Incyte、辉瑞、吉利德、礼来、艾伯维这几家公司，国内则有江苏恒瑞、药明康德、四川科伦博泰生物医药等企业。 JAK抑制剂主要作用一般为类风湿性关节炎、骨髓纤维化、特应性皮炎和克罗恩氏病等自身免疫性疾病，比如吉利德的Filgotinib ，它针对类风湿性关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩氏病和银屑病性关节炎四种疾病的研究已进入临床Ⅲ期试验；也有少数针对实体瘤，淋巴瘤的研究。

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数据来源：吉利德官网

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数据来源：恒瑞官网
DNA药物在COVID-19大流行期间，引起我们关注的DNA药物是Inovio Pharmaceuticals研发的DNA疫苗INO-4800 ，这款疫苗在本月初已经开始了临床试验，还得到了CEPI和比尔及梅琳达盖茨基金会的资助。
以Inovio为例，这家公司正在利用其优化的质粒设计和递送技术开发DNA药物，以治疗和预防与人乳头状瘤病毒（HPV）、癌症和传染病相关的疾病。 Inovio的研发管线主要分为四个方面，分别是针对HPV的研究、针对免疫肿瘤学方面的研究（包括胶质母细胞瘤和前列腺癌）、针对传染性疾病的研究（比如HIV、埃博拉、MERS等）和基于DNA的单克隆抗体研究，这些研究大多已进入临床Ⅱ期试验。

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【『生物技术』最“火爆”研发管线新鲜出炉！恒瑞、吉利德、诺华、斯微生物...】数据来源：Inovio官网
siRNA药物Vir Biotechnology和Alnylam在COVID-19治疗药物“大舞台”上带来的是，小干扰RNA（siRNA）药物。这两家公司于2017年10月启动合作研发治疗传染病siRNA药物。 Vir Biotechnology的研发管线内容显示，它和Alnylam共同研发针对乙型肝炎病毒（HBV）的药物VIR-2218已进入临床Ⅱ期。全球首款 siRNA药物就是Alnylam的Onpattro （Patisiran），在2018年获FDA批准上市，用于由 hATTR 引起的多发性神经病患者的治疗。