药石科技：新型分子砌块龙头，渗透到新药研发全周期一、药石科技，全球新型分子砌块龙头企业二、创新药的“乐高积木”——分子砌块是化学新药研发源头的创新基石三、一站式创新药CDMO平台( 七 ) ：药石科技：新型分子砌块龙

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根据2018年在药物化学期刊《JournalofMedicinalChemistry》中发表的一篇名为《WhereDoRecentSmallMoleculeClinicalDevelopmentCandidatesComeFrom?》的文章阐述， 2016-2017两年间发表在J.Med.Chem期刊上的66个临床候选化合物的发现策略主要可分为6种，应用占比分别为:已知活性化合物(Knowncompounds)(43%)、高通量筛选(HTS)(29%)、基于结构的药物设计(SBDD)(14%)、定向筛选(FocusedScreens)(8%)、基于分子片段的药物设计(Fragmentscreens)(5%)、DNA编码化合物库技术(DELT)(1%) 。从文章统计结果中可以看到，基于已知活性化合物(Knowncompounds)的研究以及高通量筛选(HTS)仍然是新药研发的主流策略，但是FBDD、SBDD、DEL技术等新的药物发现策略也已经崭露头角，占有一席之地，并逐渐受到了科学家们的重视。

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DEL、FBDD、CADD有望成为新一代的药物筛选引领策略。随着基因测序成本的大幅降低，驱动了DEL技术的工业化应用，同时DEL技术在高难度靶点和原创小分子化合物的早期开发方面具有传统高通量筛选无法比拟的成本和时间优势。在明确疾病相关的药物靶标信息后，基于结构的药物设计(structurebaseddrugdiscovery ， SBDD)策略无一例外将成为药物研发的首选技术， SBDD以靶点或已知活性化合物的三维结构为依据进行合理地设计新药，使新药发现趋于合理化、定向化。 FBDD和CADD是基于SBDD原理衍生出的新一代结构指导的药物筛选技术， FBDD是一种将随机筛选和SBDD有机结合的药物发现新方法， CADD则应用各种理论技术方法和分子模拟技术将SBDD的思路以计算机方法加以实现，为科学家提供了理论思维形象化的表达。两者主要区别是CADD筛选的是虚拟化合物，而FBDD筛选的实体小分子片段。

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3、公司新药发现平台孵化原创新药潜力已得到验证
药石科技参股子公司药捷安康(占股9%)是基于药石科技原创分子砌块孵化的代表性小分子原创新药研发企业之一。药捷安康在研产品进展顺利，不仅可以带来后期商业化对分子砌块需求的激增，同时验证公司基于自身原创分子砌块平台的新药发现平台具备孵化原创新药的无限潜力。
国家先进制造产业投资基金二期入股药捷安康，二期募集规模达500亿元，基金二期的成立将加快我国制造业迈向全球价值链中的高端，推动我国从制造大国向制造强国转变。二期基金的入股不仅是对药捷安康小分子创新药研发实力的肯定，同时，也是分子砌块在新药研发中价值的体现。药捷安康不仅是药石参股的公司，同时也是药石科技的客户，多项研究均使用药石的分子砌块。
药捷安康TT-00420项目取得突破性进展。 TT-00420是经过多轮结构优化后发现的具有全新结构的选择性聚焦型激酶抑制剂，可以通过免疫调节及靶向抑制细胞周期的双重作用机制抑制肿瘤增殖，具有良好的安全性和成药性特点，抑瘤效果非常显著。 TT-00420已经在中美两地开启了全球多中心临床I期剂量爬坡实验，计划在2020年开启针对三阴乳腺癌和胆管癌的临床Ib/II剂量扩展实验，有望为三阴乳腺癌等患者提供全新的治疗方法，填补此项研究领域的空白。另外， 2019年11月7日， TT-00420获得了FDA的“孤儿药”地位，用于治疗胆管癌。
药捷安康TT-01025与LGChem达成全球授权许可协议。 TT-01025是一种新型的氨基胍敏感性胺氧化酶/血管黏附蛋白1(SSAO/VAP-1)高选择性口服小分子抑制剂，在非酒精性脂肪肝炎的临床前研究中显示出良好疗效，计划2021年初在美国进入I期试验。根据协议条款， LGChem将获得TT-01025除中国和日本以外的全球独家开发及商业化权利。药捷安康将获得首付款以及开发和商业化里程碑付款，总计3.5亿美元(约合25亿人民币),药捷安康还将获得未来产品的销售提成。 LGChem将负责TT-01025的进一步开发，生产和商业化，药捷安康负责其在中国和日本未来的开发，生产及商业化。
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药石科技：新型分子砌块龙头，渗透到新药研发全周期一、药石科技，全球新型分子砌块龙头企业二、创新药的“乐高积木”——分子砌块是化学新药 研发源头的创新基石三、一站式创新药CDMO平台( 七 )

药石科技：新型分子砌块龙头，渗透到新药研发全周期一、药石科技，全球新型分子砌块龙头企业二、创新药的“乐高积木”——分子砌块是化学新药研发源头的创新基石三、一站式创新药CDMO平台( 七 )