药石科技:新型分子砌块龙头,渗透到新药研发全周期一、药石科技,全球新型分子砌块龙头企业二、创新药的“乐高积木”——分子砌块是化学新药 研发源头的创新基石三、一站式创新药CDMO平台( 六 )

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3、新型分子砌块可及市场规模可达200亿美元
VertexPharmaceuticals和LoxoOncology均是药石科技的前五大客户 , 通过计算 , 估计客户购买分子砌块占外包服务费用的比例约为10% , 2017年Loxo在研项目大致处于临床阶段 , 因此 , 预测在临床阶段10%的研发投入用于购买分子砌块 。 随着分子砌块的用量上涨 , 其相对价格会有所下降 , 基于此逻辑 , 可以得出处于临床前阶段的分子砌块外购或外包价格会高于临床阶段 。 
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4、“药石制造”能力获知名药企认可 , 大订单商业化开启公司稳定增长新阶段
一旦公司成为跨国制药企业的合格供应商 , 吨级放量的分子砌块规模业务具有持续稳定性 , 带动业绩的稳定高增长 。 1)、2017年 , 药石与Agios签订了药石首个商业化生产合同 , 正式进入Agios的供应商名单 。 2)、2020年 , 药石成为礼来公司(收购loxo公司)loxo-292的商业化分子砌块的供应商 。 3)、仅2020年上半年 , 公司签订的超千万元人民币的大额订单数多达11个 , 客户包括吉利德、药明康德等 , 公司品牌、质量和能力逐渐被行业客户认可 。
四、药石研发品牌初成——基于原创分子砌块打造独特新药发现平台1、创新药合作开发初现苗头 , “药石研发”初试啼声
技术服务+新药研发并行发展 。 公司于2018年收购安纳康生物公司 , 安纳康具备从蛋白表达纯化平台、靶标验证到药物筛选一站式的临床前综合研发能力 。 领先分子砌块平台叠加安纳康前沿技术 , 打造独属于药石的差异化早期药物发现平台 , 同时采用基于开放式研发模式 , 通过自主研发、利益风险共享型合作和外包科研服务等多种灵活模式 , 打造中国最具创新能力的新药研发体系 。
新药转让项目达成首次合作 , 基于分子砌块的药物发现板块带来业绩新增量 。
2020年9月17日 , 药石科技把从分子库筛选出的5个苗头化合物的所有权转让给应世生物 , 开展包括技术转让和联合开发在内的一系列合作 , 平均转让单价约为200-300万元 。 药石科技强大的化学开发能力和应世生物转化医学和高效临床开发优秀能力 , 形成完美互补 , 加速新药研发源头创新和高效转化相结合 。 与应世生物的合作体现了药石科技传统技术服务与新药研发并行发展商业模式的落地兑现 , 新药发现平台也成为公司业绩弹性增长点 。
2、安纳康一站式新药发现平台凸显公司创新潜力
安纳康搭建了药物发现和新药筛选技术平台 , 已经开发了基于多种生物物理、化学实验技术的先导化合物分子/细胞水平药效评价平台 , 细胞生物学研究等多项专业功能平台 , 包含激酶、磷酸酶、PPI和表观遗传学等热门领域靶点 , 覆盖了当前主流创新药物开发方向 。 在药物发现领域布局当下主流技术平台:DNA编码化合物库、虚拟筛选、基于分子碎片的药物设计 。 
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安纳康拥有多样化的蛋白表达平台和丰富的蛋白纯化经验 , 提供从基因设计、载体构建、蛋白表达纯化到活性检测的研究服务 , 快速灵活交付高纯度、低成本的各类活性重组蛋白 , 定制化蛋白范围包括激酶、蛋白酶、BET溴结构域蛋白、磷酸酶、转录因子、生长因子及蛋白共表达等 。 并且根据不同的蛋白性质、实验条件、生产成本、表达水平及安全性等需求 , 有多种表达系统可获取目标蛋白 。 公司用昆虫-杆状病毒系统表达纯化蛋白TYK2 , SDS-PAGE>90% , 用HTRF技术进行蛋白活性检测 , IC50数据与文献报道值接近 。 
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前沿筛选技术助力项目转化落地 。 安纳康不仅是掌握多项当下热门、前沿的筛选技术 , 同时将这些技术很好的转化应用在药物研发中 。 其中 , 安纳康使用DFS技术对某一激酶靶点 , 从3000个化合物的库中筛选出61个化合物 , hits率为2% , 利用HTRF技术针对CBPBromodomain蛋白靶点 , 从近100个化合物中发现3个阳性化合物 。 
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药物研究模式的转变需要建立全新的新药发现策略 。 传统的药物发现过程是从疾病或组织器官的变化开始 , 凡是能够改善疾病症状 , 改变组织器官功能的物质 , 就有可能发展成为药物 , 这种模式与药物研究的主要目的相一致 , 是一个直观有效的方法 , 而对于机制方面的研究 , 则是为了进一步认识药物作用进行的扩展工作 。 从分子水平的变化发现药物 , 就必须改变传统的模式 , 建立全新的新药发现策略 。
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